DÜNYA GÜNÜ, 20 Aralık 2012 (HealthDay News) - ABD Gıda ve İlaç İdaresi danışma komitesi, kronik yorgunluk sendromunu tedavi etmek için ilk ilacın onayını düşünmek üzere Perşembe günü toplanacak.
Uzmanlar, intravenöz ilaç rintatolimod ile ilişkili riskler ve yararlar (önerilen marka adı Ampligen). Uyuşturucu üreticisi Philadelphia'dan Hemispherx Biopharma, çalışma metodolojisi konusundaki endişelerden dolayı 2009 yılında FDA'nın tamamını kazanamadı.
Uzmanlar, 4 milyondan fazla Amerikalıyı etkileyen bir rahatsız edici koşul olan kronik yorgunluk tedavisi göreceklerini söylediler. Çoğunlukla kadınlar. Tedavi yoktur, ancak ilaç bazı hastalar için semptomları azaltıyor gibi görünmektedir.
"Hastaların en az bir alt kümesine önemli ölçüde yardım ediyor gibi görünmektedir. Diğerleri için önemli bir yanıt yoktur," dedi K. Kimberly McCleary , Amerika Kronik Yorgunluk ve İmmün Disfonksiyon Sendromu Derneği başkanı.
"Bu ilaç, 1980'lerin sonlarından beri kronik yorgunluk sendromunda incelenmiştir, bu yüzden bir süredir devam etmektedir," diye ekledi McCleary. Devam eden bir denemenin bir parçası olan Fort Lauderdale'deki Nova Southeastern Üniversitesi Osteopati Tıp Fakültesindeki tıp profesörü Nancy Klimas, bazı hastalarından ilacın yararlandığını söyledi. Şimdi, hangi hastaların ilacın iyi bir şekilde yapılacağını belirlemenin bir yolu olmalı, diye ekledi.
Kronik yorgunluk sendromu çok az anlaşılıyor ve Ampligen'in onayı hastalara sigortacıları ile biraz daha ayakta duracaktı.
" Klimas, "Tek bir onaylanmış terapi bile kullanmamaya karar verdiğim bir kişi olsa bile, sigorta şirketleriyle durumu meşru kılmak ve bir müdahale gerektirecek kadar ciddi olduğunu iddia ettiğimde çok yararlı olur." Dedi. İlaç şirketine göre, Ampligen, çeşitli hastalıkları hedeflemek için özel olarak yapılmış RNA kullanan bir nükleik asit bileşiği olarak adlandırılan yeni bir ilaçtır. Hemispherx, ilacın kronik yorgunluk sendromuna ek olarak HIV, böbrek kanseri ve melanoma ile savaşma potansiyeline sahip olduğuna inanmaktadır.
İlacın, hastalıklı hücrelerde immün ve antiviral fonksiyonları modüle ederek çalıştığı söylenir.
Tedavinin bir dezavantajı. Klimas, haftada iki kez infüze edilmesi gerektiğini söyledi. Aynı zamanda çok pahalı, dedi.
İlacın üreticisi perakende maliyetini tahmin edemedi, ancak üretim maliyetinin hasta başına ayda yaklaşık 1000 dolar olduğunu söyledi.
FDA Kasım 2009'da Ampligen'in onayını reddetti çünkü İki çalışma yapıldığından endişe duymak - çok az hasta, bir protokol değişikliği ve bir çalışmaya erken bir son. Bu kez FDA, 2009'da sunulan bir deneme sonucunun yeni bir analizini gözden geçirecek, fakat yeni bir çalışma değil.
Destek verilerinin eksikliğinin yine onay vermesi olasıdır. Ajans, komisyona verdiği demeçte, "Dava ile yapılan çok yönlü davranışlar, sonuçların dikkatle yorumlanması gerektiğini gösteriyor." "Doğrulayıcı deneme, ilk denemenin sonuçlarını yineleyemedi.
Eylül ayında, FDA, ilacı kullanan kronik yorgunluk sendromu olan kişilerle bir telekonferans gerçekleştirdi. Bu anekdot raporları büyük oranda olumluydu. Varsa, bu hasta deneyimleri, ilacın onayı konusunda ne tür bir bilince sahip olacaktır.
Bazı uzmanlar kronik yorgunluk sendromunun bir virüs olduğunu düşünüyor; diğerleri bir bakteri olduğuna inanırlar. Bir hastanın tamamen iyileşmediği bir hastalıktan sonra başlayabilir veya belirtiler neredeyse bir gecede ortaya çıkabilir, McCleary dedi.
Semptomlar genellikle grip benzeri zayıflığı içerir. McCleary, ortak bir iş parçacığının tamamen tükenmeden neredeyse her şeyi yapamaması olduğunu söyledi. Dergiyi okumak gibi basit görevler bile, günler veya haftalarca süren semptomlar dizisini başlatabilir, dedi.
McCleary, "Kemik kırıcı bir yorgunluk," dedi. "Bir vücut kısmından diğerine, boğaz ağrısına, migren gibi baş ağrısına ve uykuya dalma ya da uykuya dalmakta zorluk çeken kaslarda ve eklemlerde ağrı var."
Zihinsel belirtiler de vardır. Kısa süreli belleğe sahip bir "büyük sorun", McCleary kaydetti.
FDA'nın kararı önümüzdeki yılın başında bekleniyor. Ajans, danışma panellerinin tavsiyelerini takip etmek zorunda değildir, ancak genellikle böyle yapar.
