PAZARTESİ 28 Ocak 2013 - Hastanın cilt hücrelerini kalp hücrelerine dönüştüren yeni bir kök hücre teknolojisi, bilim adamlarının nadir görülen Nature 'da yayınlanan yeni bir makaleye göre, olası yeni tedavilerin geliştirilmesinin önünü açan kalıtsal kalp rahatsızlığı.
Aritmojenik sağ ventrikül displazisi / kardiyomiyopati veya ARVD / C olarak adlandırılan nadir durum, normal kalp atışı ritmini ve zamanlamayı bozan genetik bir kalp bozukluğudur. Kalp kasındaki bozulma daha sonra kalp yetmezliğine neden olabilir ve Johns Hopkins Kalp ve Damar Enstitüsü'nün araştırmacılarına göre genç sporcularda ani ölümlerin önde gelen nedenidir.
Hastalar genellikle yirmili yaşlarına kadar hiçbir semptom göstermezler ve ARVD yaparlar. / C özellikle teşhis ve tedavi etmek için zorludur. Ancak 2012 Nobel Tıp Ödülü sahibi Shinya Yamanaka, MD tarafından geliştirilen teknoloji kullanılarak araştırmacılar ARVD / C'li yetişkinlerden alınan deri örneklerini alıp ARVD / C benzeri kalp hücreleri geliştirdiler.
Sanford-Burnham Medical Research Institute'taki Araştırmacılar ve Baltimore'daki Johns Hopkins Üniversitesi, yetişkin ARVD / C hastalarından alınan cilt örneklerini topladı. Bu yetişkin cilt hücrelerinin gelişimini embriyolojik aşamalarına tersine çevirmek için molekülleri eklediler ve sınırsız kalp kas hücresi tedarik etmek için onları manipüle ettiler. Bu genç hastaya özgü kalp kası hücrelerinde, araştırmacılar, kalp kas hücrelerini, ARVD / C hastalarındakine benzer kalp kalp hücreleri gibi davranacak şekilde tetikleyen PPARg denilen bir proteini aşırı aktive etti.
“Bunu göstermek zor Bir hastalık-içinde-bir model, yetişkin başlangıçlı bir hastalık için klinik olarak önemlidir. Fakat burada anahtar bir bulgu yaptık - bu hastalıktaki kusurları yalnızca yetişkin benzeri metabolizmayı indüklediğimizde tekrarlayabiliriz. Bu, ARVD / C belirtilerinin genellikle genç erişkinliğe kadar ortaya çıkmadığı dikkate alındığında önemli bir atılımdır. Yine de üzerinde çalıştığımız kök hücreler doğada embriyoniktir, ”diyor Huei-Sheng Vincent Chen, Ph.D., Sanford-Burnham'da doçent ve çalışmanın kıdemli yazarı basın açıklamasında.
ARVD / C'yi önlemenin hiçbir yolu yoktur, araştırmacılar daha fazla deneyimin bu ölümcül durumla ilgili gizemleri çözmelerine yardımcı olacağına dair iyimserdir. Chen, çoğaltılmış kalp hücreleri ile klinik öncesi çalışmaları başlatmayı umuyor, bu sefer hücreler üzerinde ilaçları test ediyor.
“Bu yeni modelle, bu yaşamı tehdit eden hastalık için daha iyi terapiler geliştirmek için bir yoldayız.” Dedi. Bir basın açıklamasında, Johns Hopkins Üniversitesi Tıp Fakültesi Kalp ve Damar Hastalıkları Merkezi'nde kardiyolog, ARVD / C uzmanı ve medikal direktörü olan Judge, MD,
