İçindekiler:
11 TEMMUZ 2013 - Nadiren, eğer AIDS virüsü bir cankurtaran olarak düşünüldü. Ancak, 30 milyondan fazla ölüme neden olan virüs, San Raffaele Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü'nden (TIGET) iki klinik çalışmaya göre, ciddi kalıtsal hastalıklara sahip altı çocuğun hayatını kurtarmaktan sorumlu olabilir: metakromatik lökodistrofi ve Wiskott-Aldrich sendromu İtalya'da Milano'da yayınlanan Science dergisinde yayınlandı.
“HIV'i ciddi bir virüs olarak düşünüyoruz, ancak günün sonunda bunu yapmak istediğiniz şeyi yapmak için kullanabilirsiniz” diyor Demetre Daskalakis, MD New York'taki Sina Dağı Hastanesi'ndeki HIV ayaktan tedavi programı için tıbbi direktör olarak çalışmaya katılmamıştı. “HIV'i ele geçirirseniz ve bir hücrenin içine genetik bir element kazandırırsanız, HIV mekanizmasını sizin yararınıza kullanabilirsiniz.” 1996'da, TIGET'ten İtalyan bilim adamları tedavi etmek için AIDS virüsünü manipüle etme olasılıklarını araştırmaya başladılar. metakromatik lökodistrofi ve Wiskott-Aldrich sendromuna neden olan genetik bozukluklar. Yıllar süren başarılı laboratuar çalışmaları, araştırma ekibinin tekniğini 16 hasta üzerinde test etmesine izin verdi: Wiskott-Aldrich sendromlu altı çocuk ve 10 çocuk metakromatik lökodistrofi.
Her iki bozukluk da protein eksikliğinden kaynaklanıyor. Yetersizlik sinir sisteminde olduğunda, çocuklar metakromatik lökodistrofi gelişebilir. Yetersizlik bağışıklık sistemindeyse, çocuklar Wiskott-Aldrich sendromu geliştirebilirler.
Bu yeni teknik HIV virüsünü alır ve TIGET tarafından oluşturulan ve protein eksik proteinleri geri kazanmasını sağlayan bir terapötik gen için bir taşıyıcıya yeniden yapılandırır. Orijinal HIV virüsünün yararlı kısımları, bir aşı oluşturmak için terapötik gen ile birlikte tutulur ve birleştirilir.
“HIV gerçekten iyi bir vektör, bir genetik mühendisliği makinesi ve [bu araştırmacılar] bundan faydalandı,” dedi Dr. Daskalakis. “Mekanizmanın avantajlarından yararlandılar ve onlara yardım etmelerine izin verdiler.”
Manipüle edilmiş virüs, hastaların kemik iliğinden alınan kök hücrelerle birleştirildi. Yeniden yapılandırılmış HIV virüsü ile donatılan bu modifiye edilmiş kök hücreler daha sonra hastanın kemik iliği içine enjekte edilir.
İçeri girdiğinde kök hücreler çoğaltabilir, daha fazla terapötik hücre oluşturabilir ve vücut boyunca yayılabilir. Bu süreç Wiskott-Aldrich sendromunu tedavi etmek için yeterlidir, çünkü hastalık yeni kök hücreler tarafından tedavi edilen kan hücrelerini doğrudan etkiler.
Bununla birlikte, modifiye edilmiş kök hücreler beyine ulaşana kadar metakromatik lökodistrofi iyileşmez. Bu hastalıklara sahip hastaların daha fazla protein eksikliği. Beyin içine girdiğinde, modifiye edilmiş kök hücreler de hasarlı hücreleri terapötik hücrelere dönüştürürler. Her iki bozukluğa sahip ilk altı hasta, iki çalışmaya göre tedaviden önemli faydalar göstermiştir.
Genetik Bozuklukların Tedavisinin Geleceği
Araştırmacılar, bu iki koşulu tedavi etmenin bir yolu olarak bu prosedüre güvenmektedirler, ancak küçük örneklemden dolayı daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulmaktadır. Bununla birlikte, TIGET bilim adamları, mühendislik kök hücrelerinin bu yönteminin gelecekte daha da yaygın olarak kullanılmasını umuyorlar.
"Şimdiye kadar, bu kadar etkili ve güvenli bir gen terapisi kullanarak kök hücrelerini kontrol etmenin bir yolunu hiç görmedik. Birincisi, doktorların hastalarının moleküler analizini koordine eden Eugenio Montini, bir basın açıklamasında “Bu sonuçlar, diğer daha yaygın hastalıklar için yeni tedavilerin yolunu açıyor.”
“Teorik olarak, enzim eksikliği bu mekanizma ile tedavi edilebilir. Bu alan geniş açık. ”Dr. Daskalakis. “Önemli olan, bu virüsün genetik mühendisliği için güvenle kullanılabiliyor olmasıdır.”
