ÇARŞAMBA, 13 Mart 2013 - Dergide yayınlanan bir çalışmaya göre, kıkırdağı koruyan bir gen terapisi, bir gün yaşlanan nüfusun yarısından fazlasını etkileyen bir durum olan osteoartriti tedavi edebilir. Bilim Çeviri Tıbbı
Osteoartrit (OA), kemiklerin birbirine sürtünmesini engelleyen süngerimsi bir malzemenin eklem kıkırdağının parçalanmasına karşı doğal bir yanıttır. Kıkırdak yaşından dolayı ya da bir yaralanmadan dolayı incelendiğinde, bu bariyer kırılır ve sürtünme ağrıya neden olur. Tek tedavi, cerrahi komplikasyonlara neden olabilen eklem replasman cerrahisidir. Bu gen terapisi, farelerde hastalığın gelişimini yavaşlatır.
Baylor Tıp Koleji'nde bir genetik uzmanı ve çalışmanın ortak yazarı olan doktora direktörü Brendan Lee, “Gen terapisinin osteoartriti koruduğunu keşfettik” diyor. “Eklem replasmanını 10 yıl geciktirseniz bile, yaşam kalitesi ve sağlık harcamaları üzerinde büyük bir etkisi olabilir.” Dr. Lee ve ekibi proteoglikan veya PRG4 adı verilen eklem kıkırdağında spesifik bir geni hedef aldılar. Bu gen, eklemi yağlayan ve kıkırdağı yaşlılığın etkilerinden koruyan bir proteindir. Bilim adamları, genin bölgeye yayılmasını ve yağ üretimini teşvik eden bir virüsün içine yerleştirilmiş PRG4 ile eklem hasarlı fareler enjekte etti. Ekstra kayganlaştırıcı, OA'nın gelişimini algılanabilir yan etkileri olmadan önemli ölçüde yavaşlattı.
“Her zaman, iskeleti etkilemiş olduğunuz bir şey yaparsanız, endişelenmeniz gerekir” diyor Lee. “Bildiğimiz kadarıyla, bu farelerin kıkırdağında çok fazla yağlama yapmanın olumsuz bir etkisi olmadı.” [
] Lee'nin gen terapisine yaklaşımı biraz yeni. OA araştırmasının çoğunluğu, başladıktan sonra hastalığı yakalamadan başladıktan sonra osteoartritin önlenmesine odaklanır. Araştırmacılar, nadir genetik bozuklukların neden olduğu iskelet bozukluklarını incelerken bu fikri ortaya attılar. Bozuklukları, osteoartrite katkıda bulunan bir noktayı belirleyene kadar farklı genleri “kopararak” taklit etmeye karar verdiler.
“Eğer motoru kırarsanız, arabanız artık başlamaz, böylece motoru çalıştırmak için motorun sorumlu olduğunu biliyorsunuz. ”Diyor Baylor Tıp Fakültesindeki doktora adayı ve genetik uzmanı Merry Ruan. “Eğer bir geni koparırsanız ve bir şeyler ters giderse, genin ne için sorumlu olduğunu bilirsiniz.”
Bulgular önemlidir, ancak çalışma ile bağlantılı olmayan Georgetown Üniversitesi Tıp Merkezi'nde romatolog olan Brian Walitt, MD Walitt, hayvan çalışmalarının insani koşullara uygulanmasına karşı okuyucuları uyarıyor.
“Sıçan kıkırdağı insan kıkırdağı değil ve sıçan eklemleri insan eklemleri değil” diyor. “Özellikle insanlarda olmayan çalışmalarda aşırı heyecan duymaya çalışırken dikkatli olmalıyız. Coşkuyla korunmak zorundasın. ”
Lee, çalışmanın zayıflıklarından birinin bir hayvan modeline güvendiğini söyleyen Walitt ile aynı fikirde. Ve terapi sonunda insan kullanımı için onaylanmış olsa bile, Lee, sadece kıkırdama kaybını yavaşlatabileceğini, onu değil, yeniden çözebileceğini söylüyor. Bu, halihazırda osteoartritten muzdarip insanların gen terapisinden daha fazla rahatlamayacağı anlamına geliyor.
“En zayıf kısım, keşif açısından kıkırdağın yeniden üretilmesi için yeterli olacağını düşünmüyoruz” diyor Lee. . “Geç evre hastalığı olan insanlar için bu tedavi yeterli olmazdı.”
Baylor araştırmacıları, 2014 yılında atlarda tedaviyi test etmeyi ve daha sonra denemeler başarılı olursa insan olmayan primatlara geçmeyi planlıyorlar. Uzun vadeli amaç OA'nın klinik deneme aşamasında tedavi edilmesidir ve tek başına yapabilecekleri bir görev değildir. Araştırmacılar, sanayinin bir araya gelerek kapsamlı bir tedavi planı oluşturmak için teknolojideki ilerlemeleri paylaşması gerektiğini söylüyorlar.
Ruan, “Osteoartrit kadar yaygın olduğu gibi, hastalığın seyrini önemli ölçüde değiştiren bir tedavi yoktur” diyor. “Sorunu çözmek için birilerine ilaç veremezsin.”
