Bugün FDA danışma kurulu üyelerinden oluşan bir liste için birkaç hafta önce benim isteğime yanıt olarak FDA'dan bir çağrı aldım. Genasense'nin onaylanması için önerilip önerilmeyeceği. Hatırlayacağınız gibi, panel onayına karşı 7 ila 3 oy kullanmıştır. Genellikle FDA, her zaman değil, bu tür panellerin önerisiyle birlikte gider. Bu durumda bir hafta içinde karar vermeleri gerekiyordu.
Genta daha fazla bilgi sağlayacak doğrulayıcı bir çalışmaya devam ederken CLL için Genasense pazarına onay istemişti. FDA, çalışmanın planını onayladı, ancak sponsor olan Genta'nın, pazarlama onayı alamıyorsa, onlarca milyon dolarlık bir çalışma yapması için hiçbir parası olmayacak.
Önceden yazılanlar, FDA'nın bilinçli bir karar vermek için bugün CLL tedavisinin durumu hakkında yeterince bilgili olmadığı konusunda endişeliydim. Bazı KLL uzmanlarının, Drs de dahil olmak üzere, Genasense onayı lehine dizilmiş olduklarını çok iyi biliyordum. Michael Keating (M. D. Anderson Kanser Merkezi), Kanti Rai (Long Island Yahudi Tıp Merkezi), Susan O'Brien (M. D. Anderson) ve diğerleri. Bu yüzden FDA, olumsuz bir görüş bildirdiğinde danışma heyetinin duruşmasını merak ediyordu ve çoğunlukla KLL dışı uzmanlar olan panel düştü.
Soru, FDA'nın onlara tavsiyede bulunan sahnelerin ardında başka danışmanları var mıydı? Bugün, bir sürü bürokrasiden sonra, isimleri verildi ama bir şeyleri açıklamadı. FDA'ya dört danışman vardı. İki gerçek panel üyesi olan Dr. Maria Rodriguez, ilaca oy veren MD Anderson'dan bir lenfoma uzmanı ve Washington DC'deki Veteran Yönetiminde bir hematolog olan Dr. Joao Ascensao'yu ve bir CLL uzmanı seçmedi. karşısında. Diğer danışmanlar, Dr Ascensao'nun VA'daki hematolojinin patronu olduğuna inandığım başka bir danışman ve Dr.Check Schecter, ve bir CLL uzmanı olarak düşünmediğim biri ve Georgetown'dan Dr. Bruce Cheson. kesinlikle bir CLL lideridir. Cheson duruşmadaydı ve oylar olumsuz olduğu zaman gözle görülür bir şekilde üzülmüş gibiydi. Babasının bir zamanlar CLL'den öldüğünü ve bu hastalığa sahip insanlara çok özel bir doktor olduğunu söyledi.
Ben de bunu anlamaya çalışıyorum. En az iki danışman Genasense'ye (Cheson ve Rodriguez), diğerine karşı (Ascensao) idi. Ve benimle konuşamayan ve panosunda bulunmayan Dr. Schecter, vahşi bir karttır - ancak bu alanda uzmanlık yapmamış olabilir.
FDA'nın neden sadece bir şey yapmadığını anlayamıyorum. Birden fazla büyük isim CLL uzmanına danışmayın. Destekleyiciye ve hastalara adil bir sarsıntı vermek için gerekli olan bu değil mi?
FDA'nın diğer doktorların çoğunun mali çatışmaları olduğunu söylediğini duyacaksınız. Ama bakmış olan arkadaşlarım (hasta araştırmacı gazetecileri gibi) oturma panelistlerinin bile çok fazla çatışmaya sahip olduklarını, hatta diğer şirketlere finansal bağları da dahil ederek Genta'yı takip edebilecek anti-sense terapisi üzerinde çalıştıklarını söylüyorlar.
hiç de mükemmel bir süreç değil. Ama şu anda söz konusu ilaç için tamamen adil bir tane gibi görünmüyor ve hatta belki de diğerleri. Sorun şu ki, hastalarımız güvenliğimizi korumak için hükümetimiz için nasıl zorlayabilirken, hayat kurtarıcı ya da yaşamı uzatan yeni ilaçlara erişmemize izin verebilir? Buna ek olarak, hükümetimiz ilaç şirketlerine yıllarca ve milyonlarca insanın belaya gitmesine nasıl teşvik edebiliyor?
Bunu daha önce değindim, ancak bir kez daha söylemek uygun görünüyor. İş çabalarım nedeniyle bilmeniz gereken birkaç şey var. HealthTalk, geçmişte, Genasense'nin geliştiricisi Genta'nın sınırsız hibeleriyle desteklenen CLL tedavisi programları yayınladı. Mevcut veya planlanmış bir program olmasa da, gelecekteki programların olasılığının olduğunu bilmelisiniz. Buna ek olarak, şimdi, Genta'dan, üç kişinin (kendimi, bir CLL hastasının aile üyesi ve bir başka CLL hastası) kamu duruşmasına seyahatini kolaylaştırmak için sınırsız bir hibe alan Hasta Gücü adı verilen bir şirket işletiyorum. Hem HealthTalk'ta hem de Hasta Gücünde, Genta ne söylediğimiz veya yazdığımız üzerinde herhangi bir kontrol ya da etki yaratmadı ne de etkisiz hale getirdi.
-Andrew
